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희귀질환 치료 영역 확장 "유전자 치료제가 의료산업 이끌 것"

바이오타임즈   |   김가람 기자   |   2023년 3월 22일

신규 희귀질환자 수 5만 명 이상
연이어 척수성근위축증, 혈우병 등 다양한 희귀질환 분야의 원샷 치료제 선보여
국내 희귀질환 치료 환경에도 질적 향상 기대
유전자 대체 치료제의 등장으로 국내 치료 환경이 전환점을 맞이했다. 차세대 치료제로 떠오른 세포·유전자 치료제(CGT)가 바이오 분야의 주요 시장으로 주목 받는 가운데, 의료계 개발 패러다임이 지속적인 약의 투약 없이 1회만으로 치료할 수 있는 원샷 치료제(One-shot)로 전환되고 있다…
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